科技日报记者 张梦然
美国加州年夜学旧金山分校介入的结合团队开发出一种冲破性“体内药厂”要领，可绕过当前嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法中昂贵且耗时的体外制造流程，直接于患者体内“革新”出抗癌免疫细胞，为癌症医治带来了新可能。这项研究发表于近期《天然》杂志上，标记着细胞与基因疗法向更普惠、更便捷的标的目的迈出了要害一步。
今朝，CAR-T疗法是某些血癌的有用医治手腕。但该疗法需提取患者自身的T细胞，于专业试验室中经由过程基因工程为其装上辨认癌细胞的“导航器”（即嵌合抗原受体CAR），然后再回输患者体内。整个历程耗时数周、用度昂扬，且患者凡是需先接管具备毁伤性的化疗，很多患者是以没法得到医治。
这次团队设计了一套周详的“双粒子”递送体系。此中，一个粒子外貌带有能精准辨认T细胞的抗体，确保基因编纂东西只作用在方针细胞；另外一个粒子则携带着编码抗癌CAR的基因指令，并使用CRISPR-Cas9基因编纂技能，将其切确插入T细胞基因组的特定位置。这个位置确保CAR基因只能于T细胞中被激活表达，从而最年夜限度地降低了“脱靶”危害。
于患有侵袭性白血病、高发性骨髓瘤以和实体赘瘤的小鼠模子中，单次打针这类“双粒子”体系，就乐成于体内天生了年夜量功效性CAR-T细胞。这些细胞于两周内险些断根了所有可检测到的癌细胞，甚至于传统CAR-T疗法效果欠安的实体瘤方面也显示出潜力。
尤为惹人注目的是，于体内直接天生的这些CAR-T细胞，其抗癌活性及长期性甚至可能优在于体外造就的同类细胞。这多是由于细胞免受体外造就历程带来的一些功效损耗。
只管远景广漠，但该技能仍需颠末严酷的人体临床实验来验证其安全性与有用性。假如将来能于人类临床实验中得到乐成，则有望年夜幅降低医治成本、缩短等候时间，并使更多社区病院有能力提供这类疗法，而没必要仅限在年夜型癌症中央。
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